O metodă de editare genetică ar putea oferi un tratament de durată pentru o boală hepatică rară (studiu)
Cercetătorii din Australia au dezvoltat o metodă de editare a genomului care ar putea oferi un tratament mai durabil pentru copiii care suferă de o afecțiune hepatică genetică rară, informează Xinhua.
Cercetătorii au făcut un pas important către depășirea unei provocări cheie în terapia genică pentru copiii cu tulburări metabolice hepatice: creșterea ficatului poate dilua treptat tratamentul pe măsură ce apar celule noi, netratate, potrivit unui comunicat publicat vineri de Institutul de Cercetare Medicală pentru Copii (CMRI) din orașul australian Sydney.
Echipa a utilizat această metodă pentru a repara o genă defectă direct la nivelul localizării sale naturale în ficat, în loc să adauge o copie suplimentară a acesteia.
Noul studiu, publicat în revista Molecular Therapy, s-a concentrat asupra deficitului de ornitin-transcarbamilază (OTC), o afecțiune hepatică genetică severă, care împiedică organismul să descompună în mod corespunzător produșii reziduali rezultați din digestia proteinelor. Peste 500 de mutații genetice diferite pot cauza această boală, ceea ce face ca tratamentele specifice pentru fiecare mutație să fie impracticabile.
În modelele de laborator, noul tratament a normalizat nivelurile urinare de acid orotic, un indicator-cheie al funcționării ciclului ureei, în decurs de trei săptămâni. De asemenea, nivelurile de amoniac din sânge nu au prezentat diferențe semnificative față de cele ale subiecților sănătoși din grupul de control în urma unui test de încărcare proteică. Activitatea OTC a fost detectată în până la 40% din celulele hepatice, potrivit autorilor studiului.
În cazul celulelor hepatice umane derivate de la pacienți, această metodă a restabilit expresia OTC în până la 48% dintre celule, au precizat cercetătorii australieni.
Această strategie, independentă de tipul de mutație, ar putea contribui la soluționarea 'provocării de a asigura durabilitatea terapiei genice la copiii mici', ai căror ficați în creștere pot pierde treptat efectul terapiilor genice convenționale, pe măsură ce celulele tratate sunt diluate de apariția unor celule noi, netratate, a declarat Samantha Ginn, cercetător principal în cadrul CMRI. AGERPRES/(AS - redactor: Florin Bădescu, editor online: Ady Ivaşcu)
Conținutul website-ului www.agerpres.ro este destinat exclusiv informării publice. Toate informaţiile publicate pe acest site de către AGERPRES sunt protejate de dispoziţiile legale incidente. Sunt interzise copierea, reproducerea, recompilarea, modificarea, precum şi orice modalitate de exploatare a conţinutului acestui website. Informaţiile transmise pe www.agerpres.ro pot fi preluate, în conformitate cu legislaţia aplicabilă, în limita a 500 de semne. Detalii în secţiunea Condiţii de utilizare. Dacă sunteţi interesaţi de preluarea ştirilor AGERPRES, vă rugăm să contactaţi Direcţia Marketing - marketing@agerpres.ro.
Alte știri din categorie
Replică de 5,3 grade în zona afectată de cutremurul cu magnitudinea 7 din Tibet
Un cutremur cu magnitudinea 5,3 a zguduit sâmbătă o zonă situată în apropierea epicentrului cutremurului cu magnitudinea 7 care a lovit joi regiunea tibetană din China și s-a soldat cu cel puțin 16 morți și 76 de răniți, informează agenția de presă EFE care citează informațiile furnizate de Centrul Chinez pentru Rețele Seismice. Se
Taifunul Champi în Taiwan/ 56.000 de gospodării fără curent electric, un mort și mii de evacuați (FOTO/VIDEO)
Echipele pentru intervenții de urgență au fost mobilizate sâmbătă pentru restabilirea alimentării cu energie electrică în aproximativ 56.000 de gospodării din Taiwan, rămase fără curent după trecerea taifunului Champi, care se îndreaptă spre China și Japonia, transmite AFP. Peste 5.000 de persoane au fost evacuate din locuinț
Vanuatu/ Dublu seism, cu magnitudinea 6,9, respectiv 6,3
Două seisme, cu magnitudinea 6,9, respectiv 6,3, s-au produs sâmbătă în largul arhipelagului Vanuatu, în Oceanul Pacific, ceea ce a condus la declanșarea unei alerte de tsunami, care a fost între timp ridicată, conform centrului de monitorizare pentru tsunami, informează AFP. Serviciul Geologic al Statelor Unite (USGS)
Taifunul Champi în Taiwan: Un mort, peste 350 de persoane rănite
Un taifun puternic a lovit vineri Taiwanul, autoritățile locale avertizând populația în legătură cu 'vânturi distrugătoare' și îndemnând-o să se adăpostească de efectele furtunii, informează AFP. Taifunul Champi a adus cu sine ploi abundente, a dezrădăcinat copaci și a privat de electricitate peste 21.000 de gospodării atu
Vaccinul Merck/Moderna împotriva cancerului reduce cu 42% riscul de deces sau de recidivă în cazul melanomului
Companiile Moderna și Merck au anunțat joi că vaccinul lor împotriva cancerului pe bază de ARN mesager, atunci când este administrat în combinație cu imunoterapia utilizată pe scară largă a companiei Merck, a redus cu 42% riscul de deces sau de recidivă în cazul melanomului în cadrul unui studiu clinic de amploare, deschizând poten
Furtuna Austen provoacă pene de curent și perturbă traficul în Franța și Marea Britanie
Sute de mii de persoane au fost afectate de pene de curent, iar serviciile feroviare au fost perturbate de vântul puternic și de ploaia care au afectat vineri Franța, informează agențiile Reuters și EFE. Compania de utilități Enedis a anunțat într-un comunicat dat publicității vineri dimineață că 161.000 de clienți au rămas fără cu
Viitorul vehicul spațial european Space Rider nu a trecut un test de aterizare
Prototipul primului vehicul spațial reutilizabil, Space Rider, dezvoltat de Agenția Spațială Europeană (ESA) a fost supus la 6 octombrie unui test de aterizare, iar rezultatul nu a fost cel sperat de ingineri, transmite vineri
Taiwan/ Școli și magazine închise în așteptarea taifunului Champi (FOTO/VIDEO)
Majoritatea magazinelor și școlilor din Taiwan au fost închise vineri, iar sute de persoane au fost nevoite să-și părăsească locuințele înainte de sosirea taifunului Champi, care se apropia de insulă, transmite AFP. Taifunul ar urma să lovească nord-estul insulei vineri, îndreptându-se apoi, conform prognozelor, spre Ch
VIDEO China: 16 morți într-un seism cu magnitudinea 7 în Tibet
Șaisprezece persoane au fost ucise și 32 rănite în urma unui cutremur cu magnitudinea 7 în regiunea autonomă Tibet din China, potrivit agenției de presă Xinhua, citând responsabili locali, notează AFP. Peste 300 de case s-au prăbușit în timpul cutremurului care a lovit joi, la ora 22:33 (14:33 GMT).
UPDATE Un cutremur cu magnitudinea 7 s-a produs în Tibet
Un cutremur de pământ cu magnitudinea 7 s-a produs joi în regiunea autonomă Tibet din China, a anunțat Centrul Chinez pentru Rețele Seismice (CENC), relatează Reuters. Seismul s-a produs în jurul orei locale 22:33 (14:33 GMT). Deocamdată nu se știe dacă seismul a provocat victime omenești sau pagube materiale. Ep
Schimbări climatice: 96% dintre recifele de corali, amenințate cu dispariția în următorii 50 de ani (raport UICN)
Aproape toate recifele de corali din apele puțin adânci din întreaga lume sunt expuse unui 'risc extrem de ridicat' de dispariție până în anul 2075 din cauza schimbărilor climatice, a avertizat joi Uniunea Internațională pentru Conservarea Naturii (UICN), informează AFP. În cadrul primei evaluări globale de acest tip, UICN
Elevii unor școli islamice din Indonezia s-au rugat pentru ploaie
Elevii unor școli islamice din Indonezia s-au rugat joi pentru revenirea ploilor, iar un pompier a murit în timp ce se lupta cu incendiile care devastează pădurile și învăluie porțiuni extinse din Asia de Sud-Est într-un fum dens și toxic, informează AFP. Incendiile au devastat peste 1,9 milioane de hectare în primele nouă luni ale aces
New Delhi lansează măsurile sale anuale pentru combaterea poluării aerului
India a lansat joi măsurile sale anuale menite să combată poluarea toxică a aerului în New Delhi, un megalopolis cu 30 de milioane de locuitori, care este inclus constant în clasamentul celor mai poluate capitale din lume, informează AFP. Joi dimineață, stațiile de monitorizare au înregistrat un nivel de 233 de micrograme de particule fine pe
Cel mai ușor sistem binar de stele neutronice descoperit confirmă teoria lui Einstein
Astronomii chinezi au anunțat descoperirea unui sistem binar compact format din stele neutronice (DNS - double neutron star) care este diferit de tot ce a fost observat până acum, fiind cele mai 'ușoare' stele neutronice observate până acum, transmite Live Science, care citează un studiu publicat la 15 septembrie în jurnalul Physical Review Letters.
Taifunul Champi se apropie de Taiwan; sute de zboruri anulate și un exercițiu militar SUA-Japonia perturbat
Taiwanul a emis joi o avertizare în contextul apropierii puternicului taifun Champi, peste 200 de zboruri fiind anulate, iar un important exercițiu militar comun SUA-Japonia suferind modificări, transmite Reuters. Una dintre cele mai puternice furtuni din Oceanul Pacific din acest an, Champi, anterior super-taifun, s-a atenuat ușor, joi,