Un medicament experimental împotriva maladiei Alzheimer, dezvoltat de Eisai Co Ltd şi Biogen, a încetinit declinul cognitiv şi al funcţiilor motrice în cadrul unui studiu amplu desfăşurat pe un număr mare de pacienţi aflaţi în primele stadii ale bolii, au anunţat marţi cele două companii, care ar putea să obţină astfel o victorie rară într-un domeniu de cercetare dominat de eşecurile medicamentelor create până în prezent împotriva acestei maladii neurodegenerative, informează Reuters.

Mai mulţi producători de medicamente au încercat până acum - şi au eşuat - să găsească un tratament eficient împotriva Alzheimer, o maladie degenerativă a creierului, care afectează aproximativ 55 de milioane de persoane la nivel mondial. O astfel de reuşită ar reprezenta un stimul major pentru studiile similare care sunt realizate în această perioadă de grupurile farmaceutice Roche şi Eli Lilly.

Vorbind despre rezultatele medicamentului Eisai-Biogen, care au fost anunţate marţi seară, Ronald Petersen, directorul Centrului de cercetări medicale împotriva maladiei Alzheimer din cadrul Mayo Clinic din Rochester, Minnesota, a declarat: "Nu este vorba despre un efect uriaş, dar este totuşi un efect pozitiv".

Noul medicament, denumit Lecanemab, a încetinit progresia bolii cu 27% în comparaţie cu un placebo, întrunind astfel principalul obiectiv al studiului şi oferind, potenţial, o rază de speranţă pacienţilor şi familiilor lor, care aşteaptă cu disperare găsirea unui tratament eficient.

Cursa pentru a încetini dezvoltarea maladiei Alzheimer s-a intensificat în ultimii ani, în contextul în care specialiştii în sănătate se aşteaptă ca numărul americanilor diagnosticaţi cu această boală să se dubleze şi să ajungă la 13 milioane până în 2050, potrivit Alzheimer's Association.

La nivel global, acest număr ar putea să ajungă la 139 de milioane până în 2050 în absenţa unui tratament eficient, au anunţat reprezentanţii asociaţiei Alzheimer's Disease International.

Compania Eisai, liderul acestui program - realizat în parteneriat de 50%-50% cu Biogen - pentru dezvoltarea Lecanemab, va solicita de la FDA o autorizaţie de comercializare printr-o procedură accelerată, iar o decizie în această speţă este aşteptată la începutul lunii ianuarie 2023.

Producătorii doresc ca Lecanemab să primească o autorizaţie completă de comercializare în Statele Unite, Europa şi Japonia până la sfârşitul anului 2023, a anunţat CEO-ul Eisai, Haruo Naito, în faţa reporterilor din Tokyo.

Compania Eisai a anunţat că rezultatele studiului realizat pe 1.800 de pacienţi au dovedit o teorie mai veche, potrivit căreia eliminarea unor depozite de proteine, denumite beta-amiloide, din creierele oamenilor aflaţi în primele stadii ale bolii Alzheimer poate să amâne dezvoltarea acestei maladii cu efecte devastatoare.

Datele obţinute reprezintă "o victorie fără echivoc" pentru pacienţii cu Alzheimer, a declarat Evan Seigerman, analist la cabinetul BMO, în timp ce Michael Yee, analist la cabinetul Jefferies, a spus că noul medicament sugerează o nouă franciză medicală ce are potenţialul unei cifre de afaceri de mai multe milioane de dolari.

Lecanemab, la fel ca precedentul medicament Aduhelm al aceloraşi parteneri, este un anticorp administrat intravenos, conceput pentru a elimina depozitele de plăci amiloide. Lecanemab, spre deosebire de Aduhelm, ţinteşte formele de amiloide care nu s-au grupat încă împreună.

Ipoteza plăcilor amiloide a fost contestată de anumiţi oameni de ştiinţă, în special după controversata aprobare a Aduhelm în 2021 de către Agenţia pentru alimente şi medicamente din Statele Unite (FDA), care s-a bazat doar pe abilitatea acelui medicament de a elimina plăcile amiloide, nu pe o dovadă care să ateste că a contribuit la încetinirea declinului cognitiv. Decizia a fost luată deşi propriul panel consultativ al FDA a votat împotriva unei astfel de aprobări.

Deşi rezultatele furnizate de Lecanemab sunt convingătoare, ne aflăm încă "în faza primelor zile" în a stabili dacă efectele sale au cu adevărat o însemnătate din punct de vedere clinic, a declarat Kristian Steen Frederiksen, medic şi directorul unităţii de studii clinice din cadrul Universităţii Copenhaga.

"Alzheimer este o maladie extrem de complexă şi patologia asociată plăcilor amiloide este puţin probabil să constituie singurul factor. De aceea, vizarea unei singure ţinte nu va produce probabil efecte mari", a adăugat el.

Aduhelm a fost primul medicament nou aprobat împotriva Alzheimer în ultimii 20 de ani, după o listă foarte lungă de eşecuri înregistrate de industria farmaceutică.

Faza III a studiului clinic ce a vizat medicamentul Lecanemab a evaluat abilitatea acestuia de a reduce declinul cognitiv şi al funcţiilor motrice, determinat prin Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB), o scală numerică folosită pentru a cuantifica severitatea demenţei pacienţilor în domenii precum memorie, orientare, judecată, abilitatea de a rezolva probleme şi capacitatea de îngrijire personală.

Inflamaţii cerebrale

Rata de apariţie a inflamaţiilor cerebrale ca efect secundar asociat tratamentelor împotriva plăcilor amiloide a fost de 12,5% în grupul pacienţilor care au primit Lecanemab, versus 1,7% în grupul placebo. Însă mulţi pacienţi nu au prezentat deloc simptome, iar cazurile simptomatice de inflamaţii cerebrale au reprezentat doar 2,8% din rândul pacienţilor trataţi cu Lecanemab, au precizat cele două companii.

Microhemoragii cerebrale s-au produs cu o rată de 17% în grupul Lecanemab şi cu o rată de 8,7% în grupul placebo.

Ronald Petersen consideră că rata acestor efecte secundare este mult mai mică decât în cazul medicamentului Aduhelm şi este, totodată, "cu siguranţă tolerabilă".

Autorizarea medicamentului Aduhelm a reprezentat una dintre puţinele raze de speranţă pentru pacienţii cu Alzheimer, însă criticii săi au cerut mai multe dovezi care să arate că medicamentele ce vizează plăcile amiloide merită costurile cu care sunt comercializate.

Controversele şi ezitările unora dintre plătitori, care au refuzat să acopere costurile pentru Aduhelm, au determinat compania Biogen să reducă preţul acestui medicament de la 56.000 de dolari pe an până la 28.000 de dolari pe an.

Reprezentaţii Medicare, programul guvernului american în domeniul sănătăţii pentru persoanele de peste 65 de ani, au spus în acest an că vor plăti pentru Aduhelm şi alte medicamente similare doar dacă pacienţii au fost înrolaţi într-un studiu clinic valid, iar acel anunţ a redus rapid utilizarea medicamentului.

Michael Irizarry, directorul-adjunct pentru studii clinice din cadrul Eisai, a declarat într-o videoconferinţă că această companie urmează să poarte discuţii cu reprezentanţii Medicare în ceea ce priveşte acoperirea costurilor pentru Lecanemab. AGERPRES/(AS - autor: Florin Bădescu, editor: Codruţ Bălu, editor online: Andreea Lăzăroiu)