Un studiu clinic cu un medicament inovativ pentru pacienţi diagnosticaţi cu mastocitoză va începe la Spitalul Universitar de Urgenţă Bucureşti (SUUB), a anunţat, vineri, coordonatorul Centrului de Excelenţă în Mastocitoză, conf. univ. dr. Horia Bumbea.

Mastocitoza este o boală hematologică rară, incidenţa bolii fiind de 0,3 cazuri la 100.000 de locuitori pe an, potrivit site-ului Asociaţiei Suport Mastocitoză.

"Avem un studiu clinic pentru majoritatea pacienţilor diagnosticaţi care va începe în Spitalul Universitar. Un studiu clinic pentru pacienţi cu mastocitoză indolentă şi smouldering cu un medicament inovativ care sperăm să le amelioreze cu atât mai mult suferinţele cronice. În scurt timp, vom avea o moleculă nouă pe care Ministerul Sănătăţii a aprobat-o pentru mastocitoza sistemică severă, care, de asemenea, reprezintă un medicament extrem de important şi de necesar pacienţilor cu mastocitoză sistemică", a declarat Bumbea, la o conferinţă de presă susţinută la SUUB.

El a precizat că se aşteaptă finalizarea demersurilor de la Agenţia Naţională a Medicamentului, pentru a se da startul pentru acest studiu.

"În prezent, avem aproximativ 20 de pacienţi care sunt în discuţie, din cei peste 50 pe care îi avem deja documentaţi. Ei trebuie să fie verificaţi pentru a fi eligibili pentru a intra în studiu, adică fiecare studiu are nişte criterii foarte clare de includere, dar avem cel puţin 20 identificaţi pe baza registrului pe care l-am derulat. Acum doi ani, când am început fezabilitatea pentru acest studiu, aveam doar cinci pacienţi identificaţi", a explicat Horia Bumbea.

Potrivit acestuia, au fost 21 de pacienţi nou diagnosticaţi cu mastocitoză în ultimul an.

"Putem constata la un an de zile că a crescut foarte mult, procentual vorbind, s-a dublat numărul de pacienţi care au fost diagnosticaţi - 21 de pacienţi nou diagnosticaţi în ultimul an şi astfel am ajuns la 51 de pacienţi, care au fost îngrijiţi din 2014 până în prezent în Spitalul Universitar. Ne-am bucurat că am reuşit să participăm cu datele pacienţilor noştri în Registrul European al Centrului de Referinţă, în care, în prezent, avem peste 21 de pacienţi cu date complete, urmând ca ceilalţi să fie validaţi în perioada următoare. Este necesar să se revadă toate criteriile de diagnostic, în acest sens sperăm ca, în scurt timp, să putem face testele moleculare (...) la noi în spital", a precizat medicul.

Ministrul Sănătăţii, Sorina Pintea, a declarat că autorităţile au în plan introducerea de noi molecule pentru mai multe patologii. "Comisia de off label va trebui definitivată şi atunci cromoglicatul (tratament pentru mastocitoză - n.r.) va avea un loc pe lista medicamentelor compensate", a spus Pintea.

Potrivit managerului SUUB, Adriana Nica, la nivel european sunt peste 27 de milioane de persoane care sunt afectate de boli rare.

"În România numărul acestora depăşeşte un milion, dar cel mai dramatic este că proporţia de peste 75% o întâlnim în rândul copiilor", a punctat managerul SUUB.

Centrul de European de Excelenţă în Mastocitoză din cadrul Spitalului Universitar de Urgenţă Bucureşti, cu sprijinul Asociaţiei Suport Mastocitoză România, a organizat, vineri, cea de a doua ediţie a Conferinţei naţionale în domeniu. AGERPRES/(A - autor: Florentina Ştefănescu, editor: Claudia Stănescu, editor online: Irina Giurgiu)