Premieră medicală: Tehnica de editare a bazelor, utilizată cu succes pentru tratarea unei afecțiuni sangvine grave
Într-un moment de referință pentru medicina genetică, cercetătorii din China au anunțat primul succes clinic la nivel mondial obținut prin utilizarea unei tehnici revoluționare de 'editare a bazelor' pentru tratarea pacienților diagnosticați cu o afecțiune sanguină ereditară gravă, informează joi Xinhua.
Studiul, publicat miercuri în revista științifică de renume mondial Nature, relevă faptul că cinci pacienți cu beta-talasemie și dependenți de transfuzii au putut renunța la transfuziile lunare epuizante de sânge după ce au primit o singură perfuzie cu o terapie experimentală, denumită CS-101.
Potrivit noului studiu, deși editarea genică oferă o nouă cale promițătoare către vindecare, multe dintre metodele actuale prezintă riscuri. Majoritatea strategiilor implică reactivarea unei gene specifice pentru a produce hemoglobină fetală, care poate compensa apoi hemoglobina adultă deficitară a pacientului.
Cu toate acestea, tehnicile tradiționale prezintă adeseori riscul de a provoca leziuni ale ADN-ului sau anomalii cromozomiale, a afirmat Lai Yongrong, autorul principal al studiului și profesor la Departamentul de Hematologie al Primului Spital Afiliat al Universității Medicale din Guangxi.
Pentru a remedia această problemă, echipa chineză a utilizat un 'editor de baze de tip transformer', o tehnologie care permite rescrierea directă a anumitor baze genetice din celulele stem ale pacientului fără a tăia structura dublu-elicoidală a ADN-ului.
Prin evitarea acestor rupturi, terapia poate produce mai multă hemoglobină fetală activă, cu o toxicitate mai redusă.
'Deoarece nu tăiem ADN-ul, riscul de daune colaterale este semnificativ mai mic', a remarcat Lai Yongrong, care consideră că această abordare este o alternativă mai sigură și mai precisă față de instrumentele anterioare de editare genetică.
Studiul clinic, coordonat de Primul Spital Afiliat al Universității Medicale din Guangxi, în colaborare cu Universitatea ShanghaiTech, Universitatea Fudan și compania CorrectSequence Therapeutics, a evidențiat o viteză și o siguranță remarcabile.
În medie, în termen de 16 zile după administrarea perfuziei cu celule modificate, toți cei cinci pacienți au prezentat semne inițiale că noile celule funcționau.
Toți participanții au încetat transfuziile de sânge în decurs de o lună, atingând niveluri stabile de hemoglobină, care s-au menținut aproape de valorile normale pe tot parcursul studiului.
Eficacitatea pe termen lung este evidențiată de primul pacient din studiu, care a trăit fără a mai avea nevoie de transfuzii timp de mai mult de 28 de luni.
Pe parcursul unei perioade medii de monitorizare de aproape doi ani, cercetătorii nu au observat efecte secundare grave asociate terapiei.
Beta-talasemia este o afecțiune cu efecte debilitante, deosebit de răspândită în sudul Chinei și în Asia de Sud-Est, unde rata de purtători în regiuni precum Guangxi depășește 20%.
În mod tradițional, singurul tratament era transplantul de măduvă osoasă, care necesită un donator perfect compatibil și prezintă riscul de 'boală grefă contra gazdă', în care noile celule atacă organismul receptorului. Prin utilizarea propriilor celule stem ale pacientului, CS-101 elimină necesitatea unui donator.
Este pentru prima dată când un studiu chinezesc privind talasemia a fost publicat în revista Nature, a declarat Lai Yongrong. 'Acest lucru dovedește că tehnologia noastră autohtonă de editare genetică nu este doar de nivel mondial, ci are potențialul de a deveni cel mai bun tratament la nivel global', a adăugat cercetătorul chinez. AGERPRES/(AS - redactor: Florin Bădescu, editor online: Anda Badea)
Conținutul website-ului www.agerpres.ro este destinat exclusiv informării publice. Toate informaţiile publicate pe acest site de către AGERPRES sunt protejate de dispoziţiile legale incidente. Sunt interzise copierea, reproducerea, recompilarea, modificarea, precum şi orice modalitate de exploatare a conţinutului acestui website. Informaţiile transmise pe www.agerpres.ro pot fi preluate, în conformitate cu legislaţia aplicabilă, în limita a 500 de semne. Detalii în secţiunea Condiţii de utilizare. Dacă sunteţi interesaţi de preluarea ştirilor AGERPRES, vă rugăm să contactaţi Direcţia Marketing - marketing@agerpres.ro.
Alte știri din categorie
Temperaturi de peste 30 de grade în Germania, pentru prima dată în acest an
Germania a înregistrat temperaturi de peste 30 de grade Celsius pentru prima dată în acest an, sâmbătă, a anunțat Serviciul Meteorologic German (DWD), informează duminică dpa. Statul Baden-Wurttemberg, în sud-vestul țării, a înregistrat cele mai ridicate temperaturi, cu 31,5 grade în Waghausel-Kirrlach, l&ac
Un nou test reușit, în ansamblu, pentru racheta Starship a companiei SpaceX
Cea mai recentă versiune a rachetei Starship, racheta gigantică a companiei SpaceX, a încheiat vineri seară un nou zbor de testare, considerat mai degrabă reușit de compania aerospațială a miliardarului Elon Musk, care se pregătește să își facă o intrare spectaculoasă la bursă, informează AFP. Zborul, care a durat aproximativ 65 de
Un cutremur cu magnitudinea de 6,0 lovește Hawaii
Un cutremur de magnitudinea 6,0 grade a lovit Hawaii vineri, a anunțat institutul american de geologie United States Geological Survey (USGS), potrivit AFP. Cutremurul s-a produs la o adâncime de 22,4 kilometri, la aproximativ 12 kilometri sud de Honaunau-Napoopoo, pe insula principală din Hawaii, a declarat USGS. Seismul
BTA/Proiect al Academiei Bulgare de Științe folosește paleogenetica pentru a urmări originile proto-bulgarilor și ale slavilor de sud
Paleogenetica este de neprețuit pentru studiul perioadelor cu dovezi istorice sau arheologice limitate, a declarat marți, la Clubul Național de Presă al BTA, Todor Ciobanov, șeful unui proiect al Academiei Bulgare de Științe care integrează metode genetice în cercetarea istorică. Ciobanov a prezentat rezultatele proiectului 'Epoci al
Universitatea Oxford dezvoltă un vaccin împotriva Ebola pentru a combate focarul actual
Oamenii de știință de la Universitatea Oxford dezvoltă un nou vaccin împotriva Ebola pentru a combate un focar al bolii care se propagă rapid în Republica Democrată Congo, informează vineri DPA și PA Media. Grupul pentru Vaccinuri Oxford (OVG) folosește o tehnologie similară celei care a stat la baza vaccinului împotriva COVID-19 pentru a dez
O companie americană vrea să reînvie specia dispărută moa: peste 20 de pui au eclozat din ouă 'artificiale'
O companie americană a anunțat că peste 20 de pui sănătoși au eclozat dintr-o platformă de ouă 'artificiale' pe care a dezvoltat-o, marcând astfel un pas crucial în planul său de a readuce la viață giganticele moa de pe Insula de Sud din Noua Zeelandă, o pasăre mare care nu putea să zboare și care a dispărut cu secole în urmă, informează Reuters.
Afganistan / 24 de decese în ultimele două zile din cauza inundațiilor
Aversele torențiale și inundațiile au dus la moartea a cel puțin 24 de persoane în Afganistan în decursul ultimelor 48 de ore, au precizat vineri responsabili regionali, precum și autoritatea care gestionează catastrofele, informează AFP. În decursul ultimelor 24 de ore, 15 persoane au murit în provincia Baghlan (nord), două în Ba
Hantavirus/ Misiunea științifică din Ushuaia a capturat aproximativ 150 de rozătoare; analizele în perioada următoare
Cercetătorii argentinieni care participă la misiunea științifică din Ushuaia au capturat aproximativ 150 de rozătoare care vor fi supuse unor analize, însă nu au găsit deocamdată exemplare de șobolan-cu-coadă-lungă, vectorul tulpinii Anzi a hantavirusului care a cauzat un focar epidemiologic pe vasul de croazieră MV Hondius, a anunțat joi o autoritate sanitară locală,
O companie privată își prezintă obiectivele privind amenajarea unei baze selenare permanente în parteneriat cu NASA
O companie cu sediul în Colorado, SUA, Lunar Outpost a anunțat că participă la obiectivul fixat de NASA în cadrul programului Artemis privind amenajarea unor baze selenare permanente, transmite vineri Space.com. Compania a construit deja un rover selenar numit Eagle și a trimis un mini-rover robotic pe Lună cu un modul de aseleniza
Cercetători australieni se tem de un nou episod de albire a coralilor din cauza fenomenului El Nino
Cercetători australieni avertizează că revenirea așteptată a fenomenului El Nino, un fenomen climatic care ar putea fi deosebit de puternic în 2026, riscă să devasteze recifele de corali, deja slăbite de evenimente succesive de albire, transmite vineri AFP. El Nino apare de obicei la fiecare doi până la șapte ani. Ultimul episod a
Lansarea rachetei Starship V3, anulată în ultimul minut
Cel de-al 12-lea zbor de testare al rachetei Starship a SpaceX și primul în versiunea 3 (V3) al celui mai mare sistem de rachete construit vreodată, a fost anulat joi în ultimul moment, la o zi după ce compania a înregistrat pierderi de miliarde de dolari înaintea debutului său planificat pe piața bursieră, transmite DPA.
Un seism de 5,8 magnitudine s-a produs în mare, în apropiere de Indonezia
Un seism de magnitudine 5,8 s-a produs în apele Mării Moluce, între Sulawesi de Nord din Indonezia și Insulele Moluce de Nord, a anunțat vineri Serviciul de Studii Geologice al Statelor Unite (USGS), transmite DPA. Cutremurul a avut loc la ora locală 9:05 (01:05 GMT) la aproximativ 116 kilometri est de orașul Bitung, la o adâ
Marea Piramidă din Giza, construită cu o rezistență sofisticată la cutremure (studiu)
Dacă a existat vreodată o structură construită pentru a trece testul timpului, aceasta ar fi cu siguranță Marea Piramidă din Giza, un monument transcendent al imaginației și ambiției umane. De când a fost ridicată în perioada Vechiului Regat Egiptean, ea a rămas impasibilă pe măsură ce timpul a trecut, iar civilizațiile s-au ridicat și s-au prăbușit, informează j
Fizicienii confirmă ipoteza existenței 'timpului negativ' printr-un experiment asupra atomilor
Când un fascicul de lumină trece printr-un nor de atomi, fotonii (particulele de lumină) par uneori să petreacă o perioadă negativă de timp acolo, lumina părând să părăsească norul înainte de a intra, conform unui studiu publicat pe 13 aprilie în revista Physical Review Letters, transmite joi Live Science. Autorii studiului susțin că au
Un studiu prezintă dovezi ale domesticirii porumbeilor care datează din urmă cu 3.500 de ani (studiu)
Porumbelul, sursă de proteine, furnizor de îngrășământ, mesager fidel, simbol religios, dar perceput în zilele noastre ca un parazit, coexistă cu oamenii de aproape 3.500 de ani, conform unui studiu recent, citat joi de AFP. Anderson Carter, autoare principală a unui studiu realizat de Institutul de Arheologie al Universității din Groningen d