Agenția pentru alimente și medicamente (FDA) din Statele Unite a propus luni un nou cadru de lucru pentru a accelera autorizațiile ce vizează tratamentele personalizate pentru boli genetice rare, permițându-le producătorilor de medicamente să se bazeze pe studii mici și bine controlate atunci când studiile clinice tradiționale nu sunt posibile, informează Reuters.

Planul FDA are scopul de a actualiza standardele de aprobare pentru tratamentele genetice individualizate, creând o metodologie pentru terapii destinate unor grupuri de pacienți prea mici pentru studiile tradiționale.

Acest cadru le-ar putea oferi pacienților un acces timpuriu la tratamente care, altfel, ar întârzia să fie administrate din cauza faptului că doar un număr limitat de date ar putea fi obținute, în contextul în care standardele de siguranță vor continua să fie monitorizate prin intermediul cerințelor post-aprobare.

Propunerea le oferă producătorilor de medicamente reguli mai clare pentru a dezvolta medicamente bazate pe editarea genomului și pe ARN, în timp ce le solicită să justifice motivele pentru care studiile randomizate nu sunt fezabile, să colecteze dovezi în condiții reale după aprobare și să aibă în desfășurare studii de confirmare pentru aprobarea în procedură accelerată. Agenția americană a avertizat că ar putea retrage de pe piață anumite produse dacă acele studii eșuează sau dacă ele nu sunt finalizate.

Noul proiect, anunțat inițial în noiembrie, le-ar permite companiilor farmaceutice să solicite autorizări mai degrabă pe baza unor semnale timpurii de eficacitate și a rațiunii biologice a unei terapii, decât pe baza unor studii randomizate realizate pe scară largă. El se va aplica terapiilor bazate pe editare genetică și pe ARN, însă ar putea fi extins și la alte produse individualizate.

Producătorii vor trebui în continuare să colecteze dovezi în condiții reale după aprobare pentru a confirma eficacitatea și să monitorizeze siguranța, fiind nevoiți, de asemenea, să asigure protecția pacienților, inclusiv consimțământul informat și supravegherea de către consiliile de evaluare.

FDA a îndemnat la colectarea timpurie a datelor de bază și naturale din punct de vedere istoric. Pentru tratamentele care țintesc multiple mutații ale aceleiași gene, agenția recomandă studii observaționale și proiectarea unui 'protocol master' pentru a permite partajarea dovezilor în cazul produselor înrudite.

'Anticipăm că vom primi un aflux de cereri pentru tratamente destinate unor boli rare', a declarat un director cu rang înalt din cadrul FDA.

Standardele de producție vor rămâne neschimbate, deși companiile se vor putea baza pe experiențe precedente și metode deja validate pentru a acționa mai repede. AGERPRES/(AS - redactor: Florin Bădescu, editor online: Adrian Dădârlat)