Medicii cer ca pacienţii cu acondroplazie să aibă acces la tratamentul cu Voxzogo, singurul aprobat pentru această boală
Asigurarea accesului copiilor din România afectaţi de acondroplazie, o boală rară genetică, la tratamentul cu Voxzogo este "zbaterea" familiei, a comunităţii şi a medicilor, au arătat marţi participanţii la conferinţa organizată de Asociaţia Oamenilor Mici, la Palatul Parlamentului.
"Zbaterea noastră acum este să le dăm acces la un medicament care le asigură creşterea. Este un medicament care e accesibil, fereastra terapeutică fiind de la patru luni, până când se închid cartilagiile de creştere, la 14, 15, 17 ani, depinde de caz. Frustrarea noastră vine din faptul că nu reuşim să avem acces la medicaţie, a noastră ca profesionişti", a declarat pentru AGERPRES conf. univ. dr. Raluca Teleanu de la UMF "Carol Davila" Bucureşti.
Conform datelor Agenţiei Europene a Medicamentului, acondroplazia este o boală ereditară cauzată de o mutaţie a unei gene receptor al factorului de creştere fibroblastic 3 (FGFR3), care afectează creşterea a aproape tuturor oaselor corpului, ceea ce duce la o statură scundă, cu aspect caracteristic. La pacienţii cu acondroplazie, gena FFR3, care reglează creşterea, este permanent activată, fapt ce împiedică creşterea normală a oaselor.
Din 26 august 2021, Agenţia Europeană a Medicamentului a acordat medicamentului Voxzogo, utilizat în tratarea de boli rare, o autorizaţie de punere pe piaţă valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.
Conf. univ. dr. Ioana Streaţă, de la UMF Craiova, a afirmat că tratamentul cu Voxzogo este singurul aprobat la nivel internaţional şi european, până în prezent, pentru această boală rară.
"Este un tratament care are o perioadă scurtă de administrare, adică poţi începe de la patru luni, dacă ai diagnosticul, şi îl încetezi în momentul în care se închid cartilajele de creştere, când nu mai are unde să acţioneze. Şi atunci tratamentul trebuie început cât mai devreme", a precizat Ioana Streaţă.
La ora actuală, în ţara noastră, "tratamentul este aprobat, la nivel teoretic, dar fără fonduri", a declarat pentru AGERPRES prof. univ. dr. Maria Puiu de la Centrul Regional de Genetică Moleculară, una dintre cele trei unităţi medicale din ţara noastră care poate pune cu precizie diagnosticul de acondroplazie.
Alina Tătucu, reprezentanta Asociaţiei Oamenilor Mici, a afirmat că tot ceea ce îşi doresc pacienţii este să se regăsească în sistemul naţional de îngrijire şi sănătate. AGERPRES/(A - autor: Alexandru-Costin Motroaşă, editor: Mihai Simionescu, editor online: Irina Giurgiu)
Conținutul website-ului www.agerpres.ro este destinat exclusiv informării publice. Toate informaţiile publicate pe acest site de către AGERPRES sunt protejate de dispoziţiile legale incidente. Sunt interzise copierea, reproducerea, recompilarea, modificarea, precum şi orice modalitate de exploatare a conţinutului acestui website. Informaţiile transmise pe www.agerpres.ro pot fi preluate, în conformitate cu legislaţia aplicabilă, în limita a 500 de semne. Detalii în secţiunea Condiţii de utilizare. Dacă sunteţi interesaţi de preluarea ştirilor AGERPRES, vă rugăm să contactaţi Direcţia Marketing - marketing@agerpres.ro.
Alte știri din categorie
Președintele CMSR, Florin Lăzărescu: Suntem prea mulți medici stomatologi în România
Președintele Consiliului Național al Medicilor Stomatologi din România (CMSR), dr. Florin Lăzărescu, a declarat, pentru AGERPRES, că una dintre problemele comunității pe care o conduce constă în numărul prea mare de medici stomatologi existenți în țara noastră. 'Principalele probleme ar consta în numărul mare de med
Guvern: Termenul de realizare a spitalelor regionale, prelungit până în 2029
Termenul de finalizare pentru spitalele regionale din Iași și Cluj a fost prelungit până în decembrie 2029, iar pentru spitalul regional de la Craiova, până în mai 2029, conform unei hotărâri aprobate în ședința de vineri a Guvernului. Cabinetul a aprobat amendamentul nr. 1 convenit între Guvernul României și Ban
Ministerul Sănătății: Au fost efectuate plăți în valoare totală de 46,7 milioane de lei în ultima săptămână
Ministerul Sănătății a anunțat vineri că în săptămâna 5-9 octombrie au fost efectuate plăți în valoare totală de 46,7 milioane de lei pentru investiții în infrastructura și dotarea unităților sanitare din întreaga țară, finanțate prin Planul Național de Redresare și Reziliență. Potrivit MS, plățile au vizat următo
INSP: 121 de cazuri de infecție cu virusul West Nile; 8 decese
Un număr de 121 de cazuri de infecție cu virusul West Nile, dintre care 108 confirmate și 13 probabile, s-au înregistrat în perioada 3 iunie - 7 octombrie, a informat Institutul Național de Sănătate Publică (INSP). În aceeași perioadă, s-au înregistrat 8 decese la persoanele infectate cu acest virus. Este vorba despre p
Vaccinul BCG a început să fie distribuit către Direcțiile de sănătate publică
Furnizorul a demarat joi livrarea vaccinului BCG către Direcțiile de sănătate publică (DSP), a informat Ministerul Sănătății. Potrivit ministerului, distribuirea celor 100.000 de doze de vaccin BCG se va realiza în perioada 8 - 13 octombrie, conform calendarului stabilit. Direcția de Sănătate Publică a Municipiului București a primit joi d
Timiș: Consiliul Local Timișoara a aprobat preluarea Spitalului CFR de către Spitalul Municipal
Spitalul Municipal Timișoara a preluat în structurile sale medicale Spitalul Feroviar Timișoara, în urma votului dat, joi, de consilierii locali, după ce Ministerul Transporturilor a fost de acord cu transferul. Votul aleșilor locali a fost unanim, problema rămânând preluarea și a secțiilor medicale feroviare din afara municipiului.
Peste 80.000 de cazuri de infecții respiratorii, raportate în România în săptămâna 28 septembrie - 4 octombrie
Un număr de 80.193 de cazuri de infecții respiratorii - gripă clinică, infecții acute ale căilor respiratorii superioare (IACRS) și pneumonii - au fost raportate la nivel național în săptămâna 28 septembrie - 4 octombrie 2026, a informat joi Centrul Național de Supraveghere și Control al Bolilor Transmisibile din cadrul Institutului Național de Sănătate P
Bistrița-Năsăud: 'Dialoguri cuMinți', inițiate de Colegiul Județean al Psihologilor, de Ziua Mondială a Sănătății Mintale
Colegiul Psihologilor Bistrița-Năsăud organizează, vineri și sâmbătă, ateliere pe tema sănătății mintale, destinate atât publicului larg, cât și specialiștilor, potrivit informațiilor furnizate AGERPRES de către președinta acestei organizații profesionale, Anda Mureșan-Madar. Ziua Mondială a Sănătății Mintale este marcată, an
Mirabela Grădinaru - vizită la Secția de Terapie Intensivă nou-născuți de la 'Marie Curie'; a mulțumit medicilor pentru dedicare
Mirabela Grădinaru, partenera de viață a președintelui Nicușor Dan, a vizitat Secția de Terapie Intensivă nou-născuți de la Spitalul Marie Curie, pe care Inima Copiilor a construit-o în 2013. Potrivit unei postări pe pagina de Facebook a clinicii, aici sunt îngrijiți mulți dintre cei mai bolnavi copii din toată țara, cu patologii e
Colegiul Medicilor: Pesta este tratabilă cu antibiotice dacă diagnosticul este stabilit rapid
Pesta (ciuma) poate fi tratată eficient cu antibiotice dacă este diagnosticată la timp, a informat miercuri Comisia de Boli Infecțioase a Colegiului Medicilor din România (CMR). 'Pesta este o boală infecțioasă cunoscută mai ales prin marile epidemii și pandemii pe care le-a provocat de-a lungul istoriei, inclusiv în Evul Mediu, când a det
Horațiu Moldovan propune bugetarea multianuală pentru CNAS
Președintele Casei Naționale de Asigurări de Sănătate, Horațiu Moldovan, a declarat miercuri că bugetarea multianuală ar putea fi un proiect-pilot pentru CNAS, astfel încât instituția să aibă predictibilitate în ceea ce privește finanțarea spitalelor și a medicamentelor. El a susținut, totodată, că este necesară schimbarea mecanismului de sta
Ministerul Sănătății a finalizat auditul privind monitorizarea și disponibilitatea medicamentelor; mai multe deficiențe, constatate
Ministerul Sănătății a anunțat miercuri finalizarea auditului public intern privind activitatea Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR) și a structurilor din minister cu atribuții în domeniul medicamentului, audit care a evidențiat mai multe vulnerabilități. Auditul a vizat monitorizarea disponibilități
Botoșani: Spitalul Județean 'Mavromati' a scos la concurs 157 de posturi, după deblocarea prin hotărâre de guvern
Peste 150 de posturi de medici, asistenți medicali, îngrijitori, infirmieri, brancardieri, dar și personal auxiliar au fost scoase la concurs de Spitalul Județean de Urgență 'Mavromati' Botoșani, după deblocarea, prin hotărâre de guvern, a posturilor din sistemul sanitar, a anunțat, miercuri, într-o conferință de presă, managerul unității me
Hunedoara: Spitalul Municipal Brad va realiza un parc fotovoltaic pentru acoperirea costurilor cu energia electrică
Spitalul Municipal din Brad intenționează să-și acopere toate costurile cu energia electrică, estimate la circa 100.000 de euro pe an, prin înființarea unui parc fotovoltaic propriu, în baza unui proiect în valoare de 2,14 milioane de lei depus la finanțare prin Fondul de Modernizare al AFIR. 'Dorim să realizăm un parc fo
Arad: Jumătate dintre paturile pentru copii de la SCJU, ocupate la debutul sezonului de infecții respiratorii
Jumătate dintre paturile pentru copii de la Spitalul Clinic Județean de Urgență (SCJU) Arad au fost ocupate pe fondul infecțiilor respiratorii înregistrate în prima săptămână din octombrie, considerată de autorități perioada de debut a sezonului de viroze, iar la nivel de județ, numărul îmbolnăvirilor este peste media multianuală.